用于分析AAV基因疗法的分析超速离心:我们现在在哪里?

这个BCAST功能:Yijun Huang,Wuxi高级疗法科学研究员

腺体相关病毒(AAV)通常是基因疗法的首选载体,因为它们的免疫原性低,促进长期基因表达的能力以及capsid tropism依赖性的组织特异性。占当前高级疗法市场的约37%,对能够支持临床试验涉及的大型患者队列的良好质量释放计划的需求持续。除了诸如滴度,身份和效力之类的临界质量属性外,空/全帽表征是AAV矢量所特有的重要参数,因为它对免疫毒性,转导效率和抗AAV抗体产生的免疫反应具有重大影响。开发用于表征衣壳分布的准确而精确的方法不仅在临床水平上很重要,在临床水平上,为了使患者的安全需要最小化空的衣壳,而且在开发水平上正在进行大量研究,即对最大基因转移的最佳比率和最大基因转移的最佳比率。

在本演讲中,Wuxi Advanced疗法将证明分析性超速离心(AUC)是一种关键且可靠的质量控制(QC)方法,用于能够支持临床和商业AAV产品的衣壳尺寸分布。

关键要点:

  • AUC是用于AAV CAPSIDS分布确定的平台和强大的QC方法。
  • AUC提供了足够的分辨率,以区分空,完整和部分capsids。
  • AUC分析独立于AAV血清型和无试剂。

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