专题报道

无菌加工的发展趋势和技术
生物制药制造的最后一步是将原料药混合到可注射或以其他方式引入患者的制剂中,然后填充和包装所产生的药物产品以供交付和分发。无菌处理是确保生物药物对患者安全的关键。从缓冲剂和赋形剂到容器和封盖,再到专用设备,本专题报告以生物制药产品和用于确保其质量、安全性和有效性的控制类型为中心。作者比较了隔离器和屏障技术的效用,描述了以患者为中心的配方开发方法,介绍了用于识别和管理生物产品中聚山梨酯降解的新技术,并记录了测试容器密封件和封闭系统转移装置的全行业发展。

2021年BIO国际大会上BPI剧院
由于持续的2019冠状病毒疾病,BPI战区在2021届生物国际大会上进行了数字访谈和演示。围绕两个关键主题(新兴疗法和技术)进行演讲,使剧院演讲者和与会者能够参与BPI读者感兴趣的复杂、相互关联的主题。发言者强调了他们的公司如何应对与制造技术和能力相关的挑战和机遇,特别是在表达和大规模生产新型蛋白质方面。主持人还反映2019冠状病毒疾病的发展,它面临的挑战,以及在个体化细胞和基因治疗的时代,它可以去哪里。

手机银行业务的最佳实践:
行业评论与展望

活细胞是生物技术的核心,用于生产和测试生物制药的细胞系是非常宝贵的资产。银行细胞的过程通常从基于感兴趣克隆的研究细胞库(RCB)的开发到主细胞库(MCB)的建立,从主细胞库(MCB)可以产生工作细胞库(WCB)。特别是对于生物技术初创企业,MCB的制备和表征可能涉及从在标准实验室条件下执行的工作到符合良好生产规范(GMP)的操作的重大飞跃。由于这些原因,生物制药开发商通常将MCB制备委托给合同开发和制造组织(CDMOs)。这篇专题报道探讨了一些进入细胞库的过程,从最早的形式到生物制剂GMP生产的形式。阅读以下文章,了解生物制药开发商、合同制造商、学术研究人员和行业顾问收集的细胞银行最佳实践。

生物表达的新前沿:先进的技术为未来提供创新的解决方案
在速度和生物工程能力方面已经经历了一场革命,生物表达学科正在开始评估以前被视为“仅用于研究目的”的选项,作为生物加工的真正候选。美国类型培养物收藏中心(ATCC)的科学家是为改善高滴度生物制剂表达而设计细胞系的几个组织之一,这些生物制剂满足产品安全性和有效性的明确关键质量属性(CQA)。一个新的行业-学术界联盟寻求提出不仅可行而且优于中国仓鼠卵巢(CHO)细胞表达系统的替代品。其他研究人员正在努力创建无细胞生产系统,这可能有朝一日会破坏整个上游生产的概念。阅读本BPI专题报告中的文章,了解生物制药行业如何利用新兴和未充分开发的蛋白质表达系统治疗各种疾病。

细胞疗法处理:
下一步要做什么?

细胞和基因治疗(CGT)的创新者们正专注于日益复杂的疾病和适应症。对现成的同种异体产品的偏好仍然存在,但开发人员也不会回避只提供自体产品。尽管大多数CGT公司都建立了流程,但它们仍然严重依赖手工操作和单一来源的供应链。因此,公司继续寻找技术,使细胞治疗过程更好更快。随着细胞治疗临床试验数量的增加,这些技术将需要自动化和可扩展性。同样重要的是,制造商需要更好地控制其流程,更好地保证其供应链。本专题报告中的文章确定了细胞治疗过程中需要的关键领域。阅读下面的文章2019冠状病毒疾病的快速增长,COVID-19流行病,缺乏标准化,以了解更多的障碍。

分析开发:
建立和跟踪生物制品质量

分析方法的开发是特征明确的生物技术产品范式的基础。生物测定法是药物开发人员用来确定其产品生物活性(效价)的最佳工具,早在生物制药关键质量属性(CQA)这个概念出现之前很久,它就已经是生物制药关键质量属性(CQA)了。因此,这些检测方法对于质量保证和质量控制(QA/QC)、临床前研究和临床检测,以及工艺开发和监测都是至关重要的。然而,由于其复杂性,生物分析是最具挑战性的实验之一,以可靠地执行可靠准确的结果。一致性需要受控的环境和合格的试剂,熟练的分析人员,以及智能开发、表征和验证的分析方案。根据方法的使用情况,可能要求其遵守良好的实验室规范、良好的临床规范或良好的生产规范(GxP)规定以及电子数据安全。本专题报告探讨了新兴技术,包括实现自动化的系统,如何同时促进和复杂化生物分析的开发和执行。

疫苗:确保质量、安全,
快速发展中的疗效

速度对于SARS-CoV-2冠状病毒疫苗的开发、监管批准和大规模生产至关重要。这一速度部分来自新兴的基于信使RNA(mRNA)、质粒DNA和病毒载体的基因疫苗。这类产品依赖于病原体基因序列的特定部分的传递和摄取。因此,它们消除了处理活病毒的风险和复杂性。更重要的是,基因疫苗能够开发可伸缩的平台过程。这种能力可以促进2019冠状病毒疾病的低成本疫苗的快速开发和生产,以及资源不足的人群,目前还没有满足医疗需要。然而,要实现这些可能性,疫苗公司需要在速度与产品安全性、有效性、质量和稳定性之间取得平衡。本专题报告探讨了新兴基因疫苗的制造优势和挑战,以及生物制药行业需要实施的技术和基础设施,以发挥其巨大潜力。

基因治疗过程的优化
在过去的十年中,基因疗法和基因编辑细胞疗法的发展取得了重大进展。然而,一些处理挑战仍然存在。具体而言,病毒载体(体外治疗中的慢病毒和体内产品中的腺相关病毒(AAV))的纯化是一个复杂的过程,因为与传统生物制药相比,滴度较小。此外,去除污染物需要多次过滤。这些挑战增加了流程成本并延长了时间。因此,生物制造商需要优化和简化其流程。在这篇专题报道中,BPI的总编辑在细胞和基因商业化会议上介绍了基因治疗方面的亮点。PharmaLex的作者专注于先进治疗药物(ATMP)的制造挑战和监管问题,包括缩短化学、制造和控制(CMC)时间表时提出的问题。来自BIA分离(Sartorius)的作者提出了一种简化AAV药物产品纯化的方法。查尔斯河实验室的作者介绍了一项利用分析超速离心技术进行重组AAV治疗的研究结果。

MAbs:2020年更新-
2019冠状病毒疾病的单克隆抗体

单克隆抗体(MAB)仍然是生物制药行业的最大部门,有着令人印象深刻的历史和光明的未来。作者在这篇2019冠状病毒疾病报告的进展过程中,阐述了CVID-19和G蛋白偶联受体的生产进展和单克隆抗体产品开发。2019冠状病毒疾病的爆发,挑战了一种典型的谨慎和慎重的方法来发展单克隆抗体,并破坏了发展和制造的供应链——不仅是那些一年前被认为最有希望的抗体,还有其他被认为是潜在的COVID-19治疗的抗体。本报告的作者强调了其中一些候选药物以及其他具有针对“新”靶类的抗体-药物结合物(ADC)潜力的候选药物。本文中的文章还阐明了MAb行业制造能力的现状。在这里,你会发现,随着这一反常的一年开始接近尾声,过去几个月里出现的许多问题的答案太少,MAb的情况也随之更新。

细胞系发展:
可靠工作流的策略

获得良好的产品质量属性始于优化细胞系开发,包括早期识别和正确选择克隆。生物制造商正在利用高通量筛选方法和先进的基因编辑方法,努力提高产量和细胞质量。本专题报告着重于细胞系开发质量的不同因素以及它们如何影响最终药物产品的质量。

beplay官方注册BioProcess International Theater at BIO 2020
请点击此链接查找BPI影院的演示文稿,这些演示文稿实际上是在2020年国际生物大会期间于6月8日至11日举行的。围绕两个关键主题(新兴疗法和技术)进行演讲,使剧院演讲者和与会者能够参与BPI读者感兴趣的复杂、相互关联的主题。发言者强调了他们的公司如何应对与制造技术和能力相关的挑战和机遇,特别是在表达和大规模生产新型蛋白质方面。主持人还反映了2019冠状病毒疾病的产业从其开始到现在将面临的挑战,以及在个体化细胞和基因治疗的时代,生物加工可以走到哪里。

加快IND:寻找效率以加速生物制剂的开发
寻求尽快将候选产品转入临床试验的生物制药公司面临着几个挑战。处理试验性新药(IND)申请的化学、制造和控制(CMC)部分需要尽职调查和对质量和安全的承诺。当速度成为目标时,效率就发挥作用了。在这份专题报告中,来自上游和下游处理、分析支持和细胞系开发的专家们讨论了团队如何在不影响关键标准的情况下,尽可能快速和经济有效地推进他们的项目。

制造4.0:监控和控制
制造4.0强调获取和使用数据以获得有关过程和产品质量的知识。该过程环境中的基本工具和技术侧重于数字化和过程监控。在这份报告中,BPI的主编加入了奥地利自然资源与生命科学大学(BOKU)、波士顿咨询集团、爱尔兰国家生物加工研究与培训研究所(NBRET)的作者,以及英国诺丁汉大学探索加速制造业4的策略。继续阅读,了解更多有关企业资源规划(ERP)系统在数字化战略中的作用、用于实时监测生物过程参数的新型软传感器和荧光纳米传感器,以及先进的过程控制系统。

关于细胞和分子生物学的展望
基因治疗制造:
来自迈阿密高级治疗周

作为今年1月在佛罗里达州迈阿密举行的高级治疗周和世界干细胞峰会的一部分,2020年Phacilitate Leaders世界大会是2020年新冠肺炎疫情改变一切之前按计划举行的最后几次主要生物技术会议之一。BPI是此次会议的主要合作伙伴,在本月的专题报道中,我们重点介绍了本次会议与我们的读者最相关的方面。

生物过程内幕beplay官方注册编辑们聚在一起报道什么可以被最好地描述为细胞和基因治疗行业的“现实检查”。在资金流入的同时,企业也面临着如何最好地使用这些资金的问题。可制造性问题依然存在,质量控制方面的挑战依然存在,投资者希望现在就看到结果。在新冠肺炎带来新的困难之前,该行业就面临着一系列担忧,并遭受着一些成长的痛苦。下面的文章将给你一个快照,这个业务的伟大边缘。

汽车T细胞难题
再生医学是从医学研究而非药物开发公司发展而来的,而在临床环境中发挥作用的技术并没有直接转化为大规模制造。成本往往是嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗的问题。尽管传统药物领域越来越需要大幅加价和巨额广告预算,但再生药物的价格确实与制造成本直接相关。本月的专题报告收集了行业对“CAR-T难题”现状的看法,探讨了如何才能让这些有希望的新疗法变得价格合理、患者能够接受。继续阅读,了解CAR-T制造业仍然面临的挑战,围绕高级治疗生产的不同监管要求的讨论,CAR-T商业化的最新发展,以及私人细胞银行滥用的升级。

基因疗法的产生与分析
在临床试验的不同阶段,基因疗法的数量不断增加,推动了创新过程和分析策略的需求。病毒载体(如腺相关病毒和慢病毒)用于基因治疗,因此它们的产生和纯化对基因治疗的成功至关重要。在这篇专题报道中,作者预测了病毒载体未来的容量需求,并讨论了为其制造和可扩展性选择最佳平台的重要性。作者还讨论了分析开发和测试策略的方法。

加快上市速度的技术
生物制造商正在利用不同的解决方案来缩短商业化的时间,包括构建高效的设施设计和实施快速制造战略。除这些方法外,所有工艺阶段和规模都采用了技术和创新。生物制造设备供应商已开发出先进的工艺工具,以满足不断缩短上市时间的要求。本报告介绍了其中一些进展。

细胞系发展:
从基因组编辑到媒体适应

细胞系的发展不仅仅是生物工程。每一个生物制造过程都始于将重组基因转染到细胞池中,然后进行一系列筛选,从中(理想情况下)会出现新生产细胞系的单个祖细胞。但克隆性只是故事的一部分。在本月的专题报道中,我们考察了转染、挑选、筛选和调整细胞系以使其适应尽快产生治疗性生物分子的理想条件的科学技术的最新进展。从新产品模式和生物仿制药到连续加工和无血清培养基,要求很高,结果可能是有益的。

大规模产能战略
生物制药行业正在经历制造业的范式转变。这种演变的核心是规模和建筑材料的定义。起初似乎相互排斥的选项——基于不锈钢的多用途、可清洁设备和基于聚合物薄膜的一次性一次性设备——实际上可以在大规模制造的组合方法中相互补充。在这篇专题报道中,来自用户和供应商公司的作者回顾了为未来全球生物制药市场制造抗体及其衍生物、其他蛋白质、疫苗、基因和细胞疗法以及其他产品的创新者和生物仿制药开发商提供的一系列策略。

抗体药物结合物
迄今为止,癌症治疗是抗体-药物结合物产品开发的主要应用。这里学到的经验教训将有助于公司将这种产品模式扩展到其他领域。本专题报告的作者试图描述ADC行业、科学和技术的现状,着眼于未来。他们关注过程/制造和产品开发问题,强调迄今为止的成功和未来的潜力。

用于生物制造的智能(er)设施
具有前瞻性的生物制造商继续探索创新战略和新技术,以使其设施现代化。行业4.0演进的前沿技术包括智能传感器、预测分析、物联网(IoT)、云计算、数字孪生模拟和数据湖。在专题报告中,Buytatert Hoefen关注数据完整性的关键要素。在BioPhorum运营小组的协助下,Beri等人首次讨论了机器人技术在生物加工中的应用。Bower提供了一种新的控制图极限分析和数据自相关分析,用于持续的过程验证。

应对制定中的挑战
配方越来越被认为是药品成功的关键因素。在本月的专题报告中,Rentschler的作者报告了最近一项调查和案例研究的结果,阐明了当前的技术水平;默克公司的作者描述了联合配方产品的分析方法,BPI的高级技术编辑与过去的作者和BPI会议主持人分享了关于药物产品开发的讨论。

加速市场速度的制造策略
解决制造业和技术战略以加快市场进入是BPI 2019年的重点主题之一。与我们在Informa的KNect365部门的会议同事合作,这已经成为一个共同的主题,反映了行业的总体目标及其监管机构的相关建议。

生物制药供应链:满足市场需求的来龙去脉
从原材料的采购和质量控制到最终产品的分销和安全,供应链提供了一个框架,在这个框架内,生物制药的过程开发、制造、测试和销售可以发挥作用。这篇专题报道包括来自故事双方的文章:来自RoosterBio的关于干细胞作为原材料的文章和来自Biogen的关于最终产品稳定性的文章。

生物测定:优化先进产品模式的技术和策略
生物测定是确保生物制剂安全性、效力和功效的关键和基本组成部分。设计一种合适的生物测定方法可能需要数周甚至数月的时间来开发和验证。需要新的平台技术、统计方法和监管战略来改进开发。作者在这篇专题报告中介绍了一种新的高通量肝毒性筛选方法,一种评估生物测定变异的统计方法,以及一种描述抗体-药物结合物生物活性测定的方法。

细胞系开发:工程化生物加工的工作马
细胞生物学和相关技术的进步——从基因工程和纳米技术到自动化和数据管理——正在改变生物制药行业细胞系发展的面貌。监管者们看到了可能的情况,要求生产单元生产线比以往任何时候都更加精确和更好的记录。随着降低开发和制造成本、同时加快每一个生物候选产品上市(或失败)进程的愿望日益强烈,公司对其细胞系开发团队提出了新的要求,以尽快产生强大、稳定、高表达和优化的细胞库。本专题报告回顾了细胞系发展的现状、该领域专家最近讨论的报告,并包括一个具体案例研究,说明正在取得的一些进展。

BioProcess剧场
在BPI Theater@BIO 2018上进行的演讲、访谈和小组讨论的摘要和完整视频。专注于新兴疗法和技术使我们能够接触到BPI读者和生物展览馆参与者感兴趣的相互关联的主题。发言者强调了新的制造技术,这些技术将加快细胞疗法的上市速度,并强调了灵活的制造环境,以便在临床和商业规模上快速转变和生产各种生物疗法产品。阅读2018年8月专题报告中的摘要,并观看完整的演示视频。

生物反应器:细胞培养和发酵的工艺进展
达到纯度、疗效和质量标准的药物产品首先取决于细胞培养质量和生物反应器性能。新的分析方法、新一代疗法和使用一系列生物反应器类型的培养系统的创新策略,使人们更好地理解上游过程,同时减少生物制药过程/开发时间和成本。

智能(er)设施:自动化和创新可以将生物处理提升到下一个智能水平
今天的生物制造商需要能够快速增加产能;按需为客户提供更多的供应服务;并在整个生物处理设施中简化人员、交通、公用设施和材料的流动。公司需要有足够的灵活性来削减产能,并迅速调整设备以生产新的或不同的产品。未来的工厂可能在某种程度上实现自动化,并在制造业中使用机器人。随着个性化医疗的兴起,生物处理器可以从与学术研究中心、实验室和诊所的合作中获益。生物设施的设计应尽可能减少对环境的影响。而且,如果他们在建造时考虑到员工的舒适,并在当地社区中充当好邻居,他们会做得很好。这一切都归结为一种“更聪明”的方法。本专题报告从员工书面审查开始,然后包括最终用户观点和供应商见解。

细胞疗法:促进制造业发展的技术和分析
随着一些产品的后期开发,再生医学正在成为主流。即使在一些监管和制造挑战得到解决的同时,也会出现其他挑战。专家撰稿人讨论了供应链和监管风险、细胞培养技术、细胞治疗制造中的经济考虑因素以及可从现有蛋白质治疗学中获得的制造创新经验等主题。

药品填充和完成:挑战、担忧、合规性和新机遇
本报告主要基于2017年在波士顿举行的“生物工艺国际会议和展览”上的药品跟踪,还包括提交的案例研究以及填充beplay官方注册-抛光技术用户和供应商的讨论。BPI的高级技术编辑在会议轨道上报告。演讲的重点是预测建模、按设计和过程分析的质量、冻融和储存、内毒素控制、一次性使用技术、分析和配方。此外,一项新的辉瑞案例研究考察了疫苗冻融的一次性使用溶液。专家们解决了序列化、反盗版和简化填充-完成操作的问题。

生物过程监控:利用先进的自动化、传感器和软件
生物加工和生物制造对先进控制策略的需求正在增长,一些制造商已经利用新的自动化和软件解决方案进行生物过程监控。在本专题报告中,作者讨论了利用增加的计算能力进行过程控制的新方法;先进的传感器、探头和采样技术;以及可应用于多种操作模式(如灌注、连续和多柱平台)的新软件系统。这些技术可以应用于一次性系统以及PAT和“机器学习”应用中。

生物工艺培训:加强生物制药职业准备
本专题报告继续BPI的年度重点生物制造培训,介绍了一些项目,通过这些项目,工业和学术界正在将科学扩展到生产车间。在北卡罗来纳州立大学生物制造培训和教育中心的介绍之后,来自英国(伦敦大学学院)和荷兰(生物技术培训机构)的文章描述了两种不同的方法。最后一篇文章描述了一个由美国政府倡议驱动的合作项目,它汇集了来自产业界、学术界和其他领域的许多不同观点。

新兴疗法:处理一流的生物制剂
根据2017年的行业报告,目前正在开发的生物制药(第1-3阶段)中有74%可能是一流药物。它们包括再生药物、结合单克隆抗体(MAB)以及DNA和RNA疗法。一些新兴疗法——如抗体-药物结合物(ADC)和生物改良剂——比其他疗法更处于讨论的最前沿,但它们都将为患者护理带来激动人心的变化。本专题报告中的作者和专家讨论了如何满足和优化这些产品的特定工艺需求,以跟上创新的步伐。

BPI剧院@BIO 2017
2017年BPI Theater@BIO于6月20日至22日在加利福尼亚州圣地亚哥举行,重点关注两大主题:新兴疗法和新兴技术。BPI剧院为在生物制药研究、开发和制造领域工作和感兴趣的与会者提供一个专门的目的地,以满足、联系和体验影响生物加工的最新科技趋势。7月至8月专题报告中包含了演示文稿的摘要,可按需查看完整的视频演示文稿。

连续过程:一次性集成
上下游加工

也许当今生物制造业“最热门”的流行语是连续加工和一次性使用技术。它们之间有着密切的联系——一方越来越被另一方所支持。灌注和其他方法已经开始模糊上游和下游处理之间的界限(通过履行某些分离/澄清职责作为其职能的一部分)。分离技术供应商正在提供解决方案,以应对原料药连续纯化的挑战。除了BPI的高级技术编辑对这些进展的回顾外,还提供了关于连续上游/生产方法和连续下游加工技术的文章。

生物仿制药:应对挑战
技术和监管挑战

生物仿制药产品的出现是为了将成本过高的生物制药推向更广阔的市场。与普通小分子药物一样,它们建立在许可产品成功的基础上。尽管监管途径允许生物仿制药开发商绕过某些昂贵的测试,但它们不是仿制药。技术挑战仍然是其发展的一部分。本专题报告概述了这些挑战和文章,深入探讨了有助于解决问题的技术、仍然存在的监管障碍,并介绍了全球领先的国家。

生物制药外包:
谁,什么,何时,何地,为什么?
多年来,生物制药外包已经发生了变化。在这篇专题报告中,作者探讨了制定长期业务战略的日益复杂的问题,以及在长期合作伙伴关系或一次性/基于交易的项目之间进行选择的重要性;保证关系双方都有足够的业务支持和技术能力;以及在与不同质量组织合作时应对不确定性的重要性。影响外包决策的问题包括成本、融合质量体系、变更管理和员工培训/专业知识(包括统计能力)。

细胞、基因和组织疗法:
扩展、净化和工程解决方案

细胞治疗生物加工已经从专业实验室和学术机构的有限努力发展成为主流生物制剂行业的一部分,在美国(以及其他地方)有数百家公司参与,20个产品获得批准。这篇专题报道简要介绍了当今的加工问题——制造平台、基因治疗病毒载体的纯化、三维生物打印——并展望了这一生物制剂细分市场的未来。

一次性使用技术:
下游加工的最新进展

随着一次性使用技术的重要性和接受度的提高,每年提供更多的解决方案,其最大的挑战来自下游分离、纯化和细胞培养中产品表达后的处理。下游加工中的许多技术都存在技术和经济问题。这篇专题报道的作者深入研究了其中的许多问题和创新。他们讨论了自动化、深度过滤、连续处理、树脂色谱的替代品以及填充和抛光技术。

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