生物化学品/原材料

AAV在悬浮细胞中转染过程的优化

鉴于基因和基因修饰细胞疗法的潜在治疗性质,以及在过去五年中成功推出的几种此类产品,该领域的市场和投资正在显著增长。仅在美国,美国食品和药物管理局就批准了几种基因疗法,包括2016年Luxturna(voretigene neparvovec,Spark Therapeutics)、Yescarta(Axicabatene-ciloleucel,Kite Pharma/Gilead)和Luxturna(voretigene-neparvovec,Spark Therapeutics),Strimvelis(自体CD34+,由葛兰素史克公司开发,后来出售给Orchard Therapeutics),和Kymriah(tisagenlecleucel,诺华公司)…

病毒载体的病毒安全性:
当病毒感染产品时,会引起特别关注

任何关注宿主细胞蛋白质作为过程污染物的人都会告诉你,试图从大量相似分子的混合物中纯化特定类型的分子就像试图在一大堆不同的针头中找到一些特定的针头。从细胞培养液中纯化病毒载体也是如此。当病毒是产品时,不需要的病毒是必须分离的污染物,或者更好的是,防止被…

AAV基因治疗计划的转染最佳实践

随着病毒载体不断将基因治疗创新推向市场,许多研究人员将目光投向优化转染,即将纠正性基因材料导入细胞的过程。这不仅仅是一个如何转染它们的问题,也是一个如何高效、大量转染的问题。适用于一种细胞系的方法可能不适用于其他细胞系,并且转染协议可能对临床试验生产过程中的可扩展性和成本有不同的影响。…

用于细胞和基因治疗研究的重组蛋白:与Shenandoah Biotechnology对话

生长因子和细胞因子等重组蛋白是细胞治疗、基因治疗和再生医学研究、开发和制造所必需的。这些蛋白质在产生所需的细胞类型和随后的细胞分化中起关键作用,以提供所需的效果。Shenandoah Biotechnology成立于15年前,采用专利方法从细菌和哺乳动物系统中折叠和纯化重组蛋白质,以实现成本效益高、大规模生产细胞治疗级蛋白质,从而支持这些突破性治疗。…

自发感染:你有没有让你的培养室的后门打开?

使用哺乳动物细胞制造生物制药在细胞培养过程中固有地会产生病毒污染的风险。如果引入,病毒可以在用于生产治疗性蛋白质或疫苗的细胞中感染和复制。这种污染的后果可能是巨大的。一家公司不仅可能失去受污染的批次,还可能面临广泛的根本原因调查、设施清理工作和预防措施的引入。在污染问题得到充分解决之前,不应恢复生产,设施停工会带来…

询问专家:利用质量管理体系实现竞争优势

在2021年5月的“询问专家”演讲中,Jigisha Patel(Spectrum Chemical Manufacturing Corporation全球监管合规和技术服务副总裁)强调,需要最大限度地减少导致生物制药制造中所用原材料变化的供应链突发事件。原料规格的偏差可能会危及良好生产规范(GMP)的合规性,并降低药品的功效和稳定性。帕特尔解释了她的公司的质量管理体系如何确保生物加工材料满足规范和工艺需求。帕特尔的演讲帕特尔…

降低法规遵从性的复杂性和风险

诺和诺德制药技术公司的高纯度非治疗性胰岛素直接来自世界最大的胰岛素生产商诺和诺德母公司。该产品由在酵母中通过重组微生物表达生物合成产生的胰岛素人类晶体组成。胰岛素人房颤刺激细胞增殖并提高产量,是哺乳动物细胞无血清生长培养基的关键成分。人AF胰岛素用于制造单克隆抗体、病毒疫苗、基因疗法和其他生物药物产品…

先进疗法的原材料:当过程是产品时,成分是关键

斯科特·伯格(Scott Burger)和比尔·杨森(Bill Janssen)都是知名的独立顾问,专门从事基因和细胞治疗。今年春天,我们三人讨论了先进疗法原材料策略的几个方面,以及行业对训练有素的技术人员的需求。杜兰大学生物科学学士学位(新奥尔良,LA,1983)和宾夕法尼亚大学的医学博士(费城,PA,1988),Scott Burger为他在华盛顿大学的住院医师培训和团契服务。

聚光灯下的细胞银行:为生物制剂开发商提供关于细胞银行制备和表征的建议

活细胞是生物技术的核心,用于生产和测试生物制药的细胞系是非常宝贵的资产。银行细胞的过程通常从基于感兴趣克隆的研究细胞库(RCB)的开发到主细胞库(MCB)的建立,从主细胞库(MCB)可以产生工作细胞库(WCB)。特别是对于生物技术初创公司,微型断路器的准备工作可能涉及从标准实验室条件下执行的工作到…

复合培养基粉末简化了细胞培养基制备操作

细胞培养基对细胞生长、代谢和蛋白质表达至关重要。它为细胞存活、生长和蛋白质和/或代谢物的表达以及相关药物形态所必需的环境中的最佳pH值、渗透压和营养物质提供了条件(1)。完整培养基通常包含基本营养素,如碳水化合物、氨基酸、脂类、盐、维生素、微量金属、生长因子/激素(如胰岛素)、抗剪切因子和其他促进细胞生长和蛋白质表达并可能稳定重组蛋白的化学物…