新兴疗法

电子书:罕见疾病-相对较少患者群体带来的生物制药挑战

根据定义,孤儿疾病只影响一小部分人口。然而,由于迄今已查明约7000种此类情况,它们共同对全球健康产生了重大影响。据估计,全世界有3.5亿人受到一种罕见疾病的影响,总人数超过世界第三大国(美国)的人口。一些著名的生物制药公司致力于开发罕见疾病的治疗方法。然而,绝大多数这类疾病都没有得到…批准的治疗方法…

基于微生物组的疗法:应对关键发展挑战

近年来,基于微生物组的治疗学有了显著的发展,一些有希望的候选者通过临床渠道取得进展。这一进展是越来越多的证据表明,靶向和操纵微生物组可以改善人类健康,并通过恢复健康的细菌种群治疗超过25种疾病的结果(1)。人类微生物组由多种有益和有害微生物组成。它因遗传、环境影响、饮食和免疫功能等因素而因人而异。微生物扮演着一个角色…

电子书:双特异性抗体-作为治疗药物的开发和制造

产生具有两种或两种以上特异性的抗体是治疗性抗体开发中最具创新性的领域之一,在为未满足医疗需求的患者创造新的治疗方法方面具有巨大的潜力。特别是,双特异性抗体的开发正在刺激生物处理技术的创新,从上游加工和候选纯化的表达。beplay一般多久结算在任何可能的情况下,工艺开发科学家和工程师都在借用成熟的单克隆抗体(MAb)平台的技术,然后将这些技术应用于双特异性抗体的制造。然而,独特的…

块上的新抗体格式:
更复杂的模式需要制造和净化方面的创新

生物制剂工业中一些最新、最有希望的治疗进展使用抗体片段——抗体的独立功能亚单位或由免疫球蛋白结构域组成的重组分子。最流行的片段是抗原结合片段(FAB)、可变单链片段(SCFv)、diabodies和纳米体。这种分子在上游生产方面比其母体分子有一些优势,但在下游纯化方面也有一些挑战。为了促进抗体片段捕获,Tosoh Bioscience开发了Toyopearl AF R蛋白L-650F树脂。它的配体使用…

基于配体的外泌体亲和纯化:细胞外囊泡下游瓶颈的可扩展解决方案

基于细胞外囊泡(EV)的新疗法最近通过了一个关键的发展里程碑。2020年期间,一些生物制药公司开发的首批实验性电动汽车产品进入人体临床试验(1-3)。EV是人体内几乎每种细胞类型释放的纳米级脂质包裹球体。电动汽车装载着大量的蛋白质、脂类和RNA,并用有利于目标细胞摄取的表面标记进行标记。因此,电动汽车是小区间通信的关键模式(4)。…

消除mRNA生产和纯化中的分析瓶颈

2019冠状病毒疾病的研究热点集中在mRNA技术的能力,以加速疫苗的开发和批准(1)。同样的技术可以加速其他治疗类别的开发和批准,包括癌症免疫治疗、蛋白质替代和基因治疗。实现这些机会给流程开发人员和制造商带来了改善现有流程的重大挑战。扩大生产规模,生产数百万剂量(几十公斤)的化合物,以应对这些挑战。此外,旅程的每一步都需要高性能的分析方法,以确保患者的安全和…

太空旅行火箭聚焦线粒体的核心作用

线粒体起源于数百万年前,很可能是真核细胞与细菌结合的时候。因此,线粒体DNA链比细胞核DNA链小200000倍。根据细胞类型的不同,一个人体细胞的细胞壁内可能存在数千个线粒体。长期以来,科学界一直认为这些细胞器是细胞的“能源工厂”。但直到现在,它们对人类健康和疾病的中心作用才被揭示出来。在Cell(1)上发表的一项突破性研究中,生物学家与…

无细胞表达:一项具有真正颠覆性潜力的技术

生物工艺工程师Beatrice Melinek是伦敦大学学院未来目标医疗制造(FTHM)中心的博士后研究员,她专注于使用无细胞蛋白质合成(CFPS)作为分层生物疗法分布式生产的平台。此前,Melinek专门从事病毒载体和疫苗的纯化,拥有生化工程博士学位(EngD),并在加州大学洛杉矶分校血液学系拥有博士后经验,开发了一种新的基于色谱的分析方法,用于测量空的和全的腺相关病毒(AAV)衣壳。她…

电子书:ADC-生物制药管道中不断发展的链接

抗体-药物结合物(ADC)的开发人员,无论是老的还是新的,都在谈论下一代的候选药物。2021年4月,Zynlonta(来自ADC Therapeutics的loncastuximab tesirine)成为第十一个获得美国食品和药物管理局(FDA)批准的此类产品。但目前有几十种ADC候选产品正在进行临床试验,这11种产品代表了ADC冰山的一角。在这本电子书中,丹·斯坦顿(BioProcessInsider创始编辑)探索了ADC的生产历史,…

电子书:信使核糖核酸-重新访问一项技术,已经飞升到成功

2018年底,BPI出版了第一本关于mRNA药物产品的电子书——从那以后发生了很多事情!我们的初始报告重点介绍了致力于囊性纤维化、心脏病和癌症的mRNA疗法以及疫苗的公司。后一种2019冠状病毒疾病的出现和2020的流行性感冒病毒的出现,在一个惊人的短时间内,生物制药行业已经学到了很多关于mRNA的生产、配方、产品设计和分布。