细胞/基因疗法

优化悬浮细胞中的AAV转染过程

鉴于基因和基因修饰细胞疗法的潜在疗效,以及过去5年里几种此类产品的成功推出,该领域的市场和投资正在显著增长。仅在美国,美国食品和药物管理局就批准了几种基因疗法,包括Strimvelis(自体CD34+,由葛兰素史克开发,后来出售给Orchard Therapeutics), Luxturna (voretigene neparvovec, Spark Therapeutics), Yescarta (axicabtagene ciloleucel, Kite Pharma/Gilead),和Kymriah (tisagenlecleucel,诺华)…

病毒载体的病毒安全性:
当病毒是产品时出现特殊问题

任何关注宿主细胞蛋白质作为过程污染物的人都会告诉你,试图从大量相似分子的混合物中纯化特定类型的分子就像试图在一大堆不同的针头中找到一些特定的针头。从细胞培养液中纯化病毒载体也是如此。当病毒这些产品、有害病毒是必须分离的污染物,或者更好的是,防止它们被…

慢病毒载体的配方,填充和结束:第1部分 - 设施和工艺设计的案例研究

在过去几年中,牛津生物医学有限公司(OXB)在其位于英国的病毒载体处理设施中开发并实施了填充-完成平台(“Oxbox”,图1)。该设施包括四种分离的散装病毒载体药物(VS)适用于封闭系统和生物负载控制过程的套件,以及两个应用无菌处理的病毒载体药物产品(VP)填充-完成套件,随着产品产量需求的增加,有扩大的空间。隔离套件使设施能够处理不同的病毒…

促进基因治疗发展的创新

基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法有望治疗多种疾病。然而,免疫原性仍然是此类产品的一个挑战。在PikelelMe的支持下,Roland W. Herzog(儿科教授和瑞利儿童基金会的免疫学教授在印第安那大学医学院)加入了Nagendra Venkata Chemuturi(科学研究全球药物代谢和药物动力学研究的主任,DAPK,在武田制药)交付BPI。“询问专家”演示文稿,探索最小化AAV免疫反应的策略…

AAV基因治疗项目的转染最佳实践

随着病毒载体继续将基因治疗创新推向市场,许多研究人员将目光投向优化转染,即将纠正性遗传物质注入细胞的过程。这不仅仅是如何转染它们的问题,还包括如何高效且大量地进行转染。适用于某一细胞系的方法可能不适用于其他细胞系,而转染方案可能对临床试验生产过程中的可扩展性和成本有不同的影响....

专注于患者的旅程可以增加对救生疗法的访问

细胞和基因疗法(CGT)目前被定位为最后的机会,为患有严重疾病的患者提供“奇迹”治疗。这些承诺需要创新。尽管在CGT开发方面有着尖端的科学和大量的投资,但基本的挑战仍然存在,包括患者准入。自体治疗发展的高度个性化性质为确保全球获得治疗带来了无数后勤、财务和制造方面的挑战。了解患者的治疗过程对于实现这一目标至关重要。细胞和基因治疗的障碍…

用于细胞和基因治疗研究的重组蛋白:与雪兰岛生物技术的谈话

重组蛋白如生长因子和细胞因子对于细胞疗法,基因治疗和再生医学研究,开发和制造是必不可少的。这些蛋白质在生产所需细胞类型和随后的细胞分化中至关重要,以提供所需的效果。15年前成立,雪兰多生物技术应用了一种专有的折叠和纯化细菌和哺乳动物系统的重组蛋白方法,以实现具有成本效益的细胞治疗级蛋白的大规模生产,以支持这些开创性治疗。......

不再梦游:商业规模制造细胞和基因疗法的新思维

细胞和基因疗法(CGTs)为我们这个时代一些最具挑战性的疾病提供了潜在的治疗方法。在未来10年,批准上市的这类疗法的数量将激增(1)。然而,目前的制造方法并不适合这一目的。生物制造必须适应,以防止工业无意识的梦游对患者造成伤害。了解医疗器械行业的思维方式可能会带来一些迫切需要的改变。背景和当前状态后…

电子书:CAR-T细胞治疗-减轻临床和生物过程的局限性

嵌合抗原受体(CAR)的研制T细胞疗法正以一种温和乐观的状态发挥作用。截至2021年9月,美国食品和药物管理局仅批准了五种此类产品,今年将批准两种。现在,这些批准的产品已经证明了基于CAR的免疫疗法的可行性,药物开发人员正试图解决导致c随着可用临床数据和生物过程知识的增加,一些人认识到了这一点。其中一个缺点与治疗效果有关…

对细胞疗法生产的策略扩大和扩展

在考虑扩大细胞数量以支持细胞治疗发展的策略时,公司通常关注于有关扩大和扩大的决策:通过使用更大的血管来增加产量或通过分别使用同一血管的更多单位来增加容量。完整的工作流通常包括这两方面。图1显示了在转换到更大的格式之前,从一个相同尺寸的细胞培养瓶扩展到多个细胞培养瓶的示例。扩展可以很简单……