风险管理

电子书:学习的速度-不确定时代的实用智慧

即使在“正常”时期,公司也需要在提交研究性新药(IND)申请的时间与仔细考虑可能对生物产品质量产生深远影响的过程之间取得平衡。但在持续的2019冠状病毒疾病流行期间,供应链中断依然突出。从设备到化学品再到塑料部件,最终用户、他们的供应商,以及(关键的)他们供应商的供应商,都感受到生产时间和材料可用性的不确定性越来越大。在这本电子书中,BPI的编辑…

潜在真菌毒素暴露于患者的风险测定:从转基因兔子中检测重组人因子VII

Sevenfact eptacogβ是一种新的重组人因子VIIa(rFVIIa),由法国Les Ulis的LFB SA开发,作为旁路剂(BPA),用于治疗和控制血友病a和B患者的出血以及抑制剂(1,2)。该产品于2020年4月被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于成人和青少年(3)。它在转基因兔子的乳汁中表达,并通过多步骤过程使用两种方法进行纯化…

准备虚拟审核

审计是生物制药行业重要的质量管理工具。无论目标是验证供应商或合作伙伴的资格、促进纠正和预防措施(CAPA)或满足法规遵从性要求,进行主动审计都是成功运营的关键。2019冠状病毒疾病,即远程审计或远程审计,尽管生物制药公司与19家公司相关的旅行限制和社会疏远协议,但生物制药公司仍能满足合规和质量保证要求。尽管存在虚拟审计的挑战,但其好处…

不再梦游:商业规模制造细胞和基因疗法的新思维

细胞和基因疗法(CGT)为我们这个时代一些最具挑战性的疾病提供了潜在的治疗方法。在未来10年内,获准上市的此类疗法的数量将激增(1)。然而,目前的制造方法并不适合这一目的。生物制造业必须适应,以防止该行业无意中梦游到对患者造成伤害。了解医疗器械行业的心态可能会带来一些急需的变化。背景和当前状态后…

基于微生物组的疗法:应对关键发展挑战

近年来,基于微生物组的治疗学有了显著的发展,一些有希望的候选者通过临床渠道取得进展。这一进展是越来越多的证据表明,靶向和操纵微生物组可以改善人类健康,并通过恢复健康的细菌种群治疗超过25种疾病的结果(1)。人类微生物组由多种有益和有害微生物组成。它因遗传、环境影响、饮食和免疫功能等因素而因人而异。微生物扮演着一个角色…

老化制药设施洁净室的风险考虑

制药设施洁净室旨在减少和控制颗粒污染,并尽量减少微生物的进入和滞留。在设计良好的现代化设施中,此类风险通常很容易控制。但在较旧的设施中,风险缓解更为困难。对于什么构成老化设施(或有时委婉地称为遗留设施)没有确切的定义。例如,100年前建立的一家生产简单平板电脑的工厂可以在谨慎的情况下继续完美运行…

药品可比性和工艺验证的新兴战略:第2部分-验证、遗留产品和生命周期管理

为期两天的CASS CMC战略论坛探讨了生物药品(DP)分析、工艺验证和可比性的许多技术、实践和监管方面。本报告第1部分总结了BPI 2021年3月版(1)中关于药品分析和可比性的讨论。在这里,我们将在第二天报告有关验证、遗留产品和生命周期管理的演示和讨论。第三部分:药品验证上午的课程重点介绍了工艺验证的原则,并举例说明了药品特有的挑战。新的基于风险的…

电子书:缓冲区——应对下游原材料的新需求

自生物制药工业诞生以来,单克隆抗体(MAb)工艺的生物反应器效价显著增加,但这一增长导致下游加工中使用的关键大容量原材料(如缓冲溶液)出现瓶颈。由于大多数(如果不是全部的话)都需要下游纯化,生物制药产品、缓冲液及其制剂几乎是每个制药公司都关心的话题。但这些话题很少受到直接关注。这本BPI电子书探讨了导致当前缓冲区瓶颈的因素以及…

冷链验证:2019冠状病毒疾病疫苗需要更广泛的评估

在辉瑞和摩德纳各自的SARS-CoV-2疫苗获得快速批准后,现在开始了世界历史上规模最大的免疫活动。它的成功不仅取决于产品的安全性和有效性,还取决于几个需要大量冷链基础设施的大规模分销计划。公众已经敏锐地意识到辉瑞疫苗要求严格的冷冻库规格,对如何大规模分发产生了相当大的焦虑。然而,在幕后,诸如模态解决方案等冷链工程公司与…

可制造性评估:有效、透明决策和高效流程开发的工具

面向制造的设计(DfM,也称为面向可制造性的设计)是工程行业中一种常见的方法,在开发和安装复杂、多步骤的生产过程以制造产品时。几十年来,在汽车、航空航天和电子行业,以及其他行业,遵循DfM方法一直很普遍(1-3)。最近,提出了一种广义可制造性评估工具,该工具具有衡量制造不同方面的策略,与本文所述的生物工艺开发领域的工具有许多相似之处(4)。虽然…