临床前和临床试验

电子书:罕见疾病-由相对较小的患者群体提出的生物制药挑战

根据定义,孤儿病只影响一小部分人口。然而,由于迄今已确定约7000种此类疾病,它们共同对全球健康产生重大影响。据估计,全世界有3.5亿人受到这种罕见疾病的影响,总数超过世界第三大国(美国)的人口。一些著名的生物制药公司致力于开发罕见疾病的治疗方法。然而,绝大多数此类疾病都没有被……批准的治疗方法。

人工智能在医疗领域的前景

人工智能(AI)一词在有关医疗保健未来的对话中已经变得普遍。人工智能有潜力通过科学发现和医疗保健提供的新模式来改变医学,最终改善个人和公共健康。然而,误解和误解比比皆是。因此,需要定义和解释与人工智能相关的概念,以提升我们对这一主题的理解和讨论水平。人工智能在医疗保健领域的前景

“台式临床试验”生物工程

动物实验不能很好地预测人类药物反应。器官的种类特异性是一个值得关注的问题,尤其是心脏。许多进入临床试验的药物最终会因为意想不到的心脏毒性而失败。药物开发人员希望通过体外人类心脏测试来降低这种风险,但人类心脏活检材料和捐献器官在实验室环境下无法很好地存活。人类干细胞的突破提供了另一种选择。现在可以用简单的皮肤…

脊髓损伤的新疗法

脊髓损伤会导致永久性瘫痪,甚至死亡,在这种创伤发生后,患者很难或根本没有希望恢复失去的功能。关于我的脊髓研究的新闻最早是在20世纪80年代引起关注的,当时我在神经科学学会年度会议上发表了一篇头版报道(1)。报道称,受损的周围神经第一次再生回了病人的脊髓。脊髓的再生……

QbD工具箱准备好细胞和基因治疗了吗?将患者结果整合到细胞和基因治疗生物制品的制造中

在生命周期的开发和制造模式中,生物技术产品和生物制药行业建立在源自制药小分子行业的原则基础上。这些原则定义了临床项目,以建立一个剂量及其给药系统对健康个人和病人的风险效益。然后,一个公司开发了一个过程,在几年的时间里持续生产该产品。通过生产控制设置的产品质量属性预计将确保患者在安全和有效性方面的结果和交付…

未来癌症治疗的免疫治疗合作

免疫疗法寻求利用我们人类免疫系统的力量来对抗疾病。在这个快速发展的领域,不同利益相关者之间的合作对于将新疗法推向市场至关重要。患者倡导组织、研究人员、医院、制造商和政府实体都在共同努力,将有前景的新研究转化为救命产品。免疫疗法的类型包括单克隆抗体(MAbs)和抗体衍生物,检查点抑制剂(免疫调节蛋白),癌症疫苗,t细胞疗法,细胞因子-所以这种方法涉及一系列的…

说明:更好的生物标志物可以为自身免疫性疾病的精确治疗提供动力

精准医疗一直是制药和医疗行业梦寐以求的目标。在肿瘤和罕见疾病等领域,实施基因组指导的护理已大大受益。药物开发人员在生物标志物辅助发现项目和临床试验分层方面也取得了长足进展。目前的迹象表明,自身免疫疾病将是个性化医疗的下一个主要焦点。精准医疗的目标通常被描述为“在正确的时间给正确的病人正确的药物”。

你的品牌就是病人的体验

生物制药企业未来的成功将至少部分取决于他们从药物项目开始时就创造有意义的品牌体验的能力。我所说的“品牌”并不是指商标和标语。我说的是直接影响临床和患者需求的有意义的独特体验——特别是,应对自我注射疗法日益增长的需求。无论你是一个试图开拓差异化价值的生物仿制药开发商,还是一个正在关注你的专利保护的市场领导者……

逆向转化医学:失败的美好未来

药物开发领域充斥着在临床前模型中表现出巨大希望和疗效的候选药物,但在给临床试验对象服用时失败了。尽管这些失败的原因各不相同,但最普遍的原因之一是临床前模型无法准确地再现人体生理学。尽管在体外和体内模型方面都取得了进展,但改善这些模型以更准确地反映人类生理过程仍然是一个挑战。这项工作的核心是…

聚山梨酯、生物治疗和过敏反应:综述

单克隆抗体(MAB)在肿瘤性、自身免疫性和炎症性疾病治疗中的应用迅速增加,导致全世界超敏反应急剧增加,使作为一线治疗的MAB的使用变得复杂,并限制了患者生存和生活质量(1)。过敏反应的起源尚不清楚,尽管其机制相当简单(图1)。它通常归因于一些未定义的内在性质或生物疗法的性质-尽管事实上生物疗法配方…